Dans le cadre d’une étude clinique, la collecte de données en vie réelle est essentielle. Parmi les différentes méthodes de collecte de données, l’utilisation d’un ePRO (electronic Patient Reported Outcome) se révèle particulièrement avantageuse. Au cœur de cette approche se trouve une philosophie fondamentale : placer le patient au centre de l'étude clinique en facilitant son expérience et en lui donnant les moyens de contribuer activement à la recherche médicale. Mais qu’est-ce qu’un ePRO exactement et pourquoi devriez-vous l’utiliser pour une collecte de données en vie réelle de qualité ?
Qu’est-ce qu’un ePRO ?
Un ePRO est un outil qui permet la collecte de données directement auprès des patients via smartphones, tablettes ou ordinateurs, en répondant à des questionnaires sur une interface numérique. Cette méthode se distingue des méthodes de collecte de données traditionnelles sur papier.
Les avantages de l’utilisation d’un ePRO pour une collecte de données en vie réelle de qualité
Amélioration de la qualité des données
En permettant aux patients de rapporter eux-mêmes leurs symptômes et leur état de santé, l’utilisation d’un ePRO réduit les biais et les erreurs de saisie. Les patients sont en effet plus à même de décrire précisément leurs symptômes et leur ressenti, ce qui permet d’obtenir des données plus fiables et pertinentes. De plus, l’utilisation d’un ePRO permet de collecter des données en temps réel, ce qui réduit les risques d’oubli ou de confusion. La saisie en temps réel est essentielle car elle capture l'état du patient au moment précis où il ressent les symptômes, réduisant les biais de mémoire et fournissant une image plus fidèle de l'évolution de sa condition. Cette immédiateté permet également aux équipes de recherche de détecter rapidement les signaux d'alarme.
Une expérience utilisateur optimisée au service du patient
L'ePRO révolutionne l'expérience du patient dans les essais cliniques en simplifiant et humanisant le processus de collecte de données. Contrairement aux méthodes traditionnelles souvent contraignantes comme le papier, l'ePRO s'adapte au rythme de vie du patient et respecte ses préférences technologiques. Cette approche centrée sur l'utilisateur favorise une participation plus naturelle et moins stressante, transformant le patient d'un simple sujet d'étude en véritable partenaire de la recherche.
Flexibilité multicanal et BYOD (Bring Your Own Device)
Les solutions ePRO modernes offrent une flexibilité maximale grâce à l'approche multicanal, permettant aux patients de choisir le mode de saisie qui leur convient le mieux : smartphone, tablette ou ordinateur portable. Le concept BYOD permet aux participants d'utiliser leurs propres appareils familiers, éliminant ainsi la barrière technologique et favorisant l'adoption. Cette flexibilité est cruciale car elle s'adapte aux diverses populations de patients, qu'ils soient technophiles ou moins à l'aise avec le numérique, garantissant une inclusivité maximale dans les essais cliniques.
Facilitation du suivi des patients en vie réelle
L’utilisation d’un ePRO permet de suivre les patients à distance, sans qu’ils aient besoin de se déplacer dans un centre d’étude clinique. De plus, l’utilisation d’un ePRO permet de collecter des données sur une période plus longue, ce qui permet de mieux évaluer l’efficacité et la sécurité du traitement dans le temps.
Amélioration de la compliance des patients
En permettant aux patients de rapporter eux-mêmes leurs symptômes et leur état de santé, l’utilisation d’un ePRO favorise leur engagement et leur implication dans l’étude clinique. Les patients sont en effet plus à même de comprendre l’intérêt de l’étude et de respecter les consignes de traitement. De plus, l’utilisation d’un ePRO permet de collecter des données de manière plus ludique et interactive, ce qui peut encourager les patients à participer activement à l’étude.
Au CHU de Strasbourg, lors d’une enquête en vie réelle sur le sommeil, 85 % des questionnaires ont été remplis directement par les patients sur la plateforme.
Simplification du processus de monitoring et de contrôle qualité
L’utilisation d’un ePRO permet de collecter les données directement sur une interface numérique, ce qui facilite le processus de monitoring et de contrôle qualité. Les données peuvent en effet être facilement vérifiées et validées, ce qui permet de garantir la qualité et la fiabilité des résultats. De plus, l’utilisation d’un ePRO permet de collecter des données de manière standardisée, ce qui facilite l’analyse des résultats.
Intégration des données avec d’autres systèmes grâce aux APIs
L’utilisation d’un ePRO doté d’une interface de programmation d’applications (API) permet d’intégrer facilement les données collectées avec d’autres systèmes informatiques, tels que les dossiers médicaux électroniques, les systèmes de gestion de la recherche clinique ou les plateformes d’analyse de données. Cela permet de gagner du temps et d’améliorer la qualité et la cohérence des données.
L’utilisation d’un ePRO dans le cadre d’une étude clinique présente de nombreux avantages, notamment en termes de qualité des données, de suivi des patients, de compliance.
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Que change l’ePRO par rapport au questionnaire papier ?
Un ePRO enregistre l’heure réelle de chaque réponse ; un carnet papier ne porte que la date et l’heure que le patient y inscrit. Une étude publiée dans le BMJ en 2002 (Stone et al.) a mesuré l’écart chez 80 adultes souffrant de douleur chronique, suivis 21 jours : 40 avec un carnet papier, 40 avec un journal électronique. Sur papier, les patients déclaraient 90 % de saisies faites dans le créneau prévu, alors que des capteurs logés dans le classeur, qui enregistraient chaque ouverture, n’en relevaient que 11 %. Le journal électronique, qui envoyait des rappels sonores et refusait toute saisie hors créneau, atteignait 94 % d’observance réelle.
Le tableau compare le carnet papier et l’ePRO sur cinq points qui touchent à la qualité des données.
| Point de comparaison | Carnet papier | ePRO |
|---|---|---|
| Heure de la saisie | Inconnue : le carnet ne porte que ce que le patient y inscrit | Horodatée par le système au moment de la saisie, pas seulement à l’envoi (EMA, 2023) |
| Observance réelle (Stone et al., BMJ, 2002) | 11 % des saisies dans le créneau prévu, pour 90 % déclarées | 94 % des saisies dans le créneau prévu |
| Remplissage groupé | 32 % des jours sans aucune ouverture du carnet, qui affichait pourtant 92 % des saisies prévues ces jours-là (Stone et al., BMJ, 2002) | Visible : l’horodatage indique quand le patient a saisi chaque réponse |
| Relances | Aucune relance automatique | Calendrier avec alertes ou rappels, que l’EMA recommande d’envisager pour soutenir l’observance (2023) |
| Document source | Carnet rendu à l’investigateur, qui en garde l’original ou une copie certifiée (FDA, 2009) | Réponse enregistrée sur l’appareil, puis copie certifiée sur le serveur après un transfert validé (EMA, 2023) |
Dans sa guidance PRO de 2009, la FDA indique qu’elle examine dans le protocole ce que le promoteur a prévu pour que les patients remplissent leur journal selon le calendrier de l’essai, et pas juste avant la visite où le centre le récupère. Avec un ePRO, l’horodatage permet de le vérifier réponse par réponse.
Pour la mise en place, notre guide Comment recueillir les résultats rapportés par les patients (ePRO) détaille sept étapes, du choix des questionnaires au suivi de l’observance. Notre article eCOA vs ePRO situe l’ePRO parmi les évaluations eCOA.
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Sources
- FDA, Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims, 2009
- FDA, Patient-Focused Drug Development: Selecting, Developing, or Modifying Fit-for-Purpose Clinical Outcome Assessments, 2025
- FDA, Electronic Systems, Electronic Records, and Electronic Signatures in Clinical Investigations: Questions and Answers, 2024
- EMA, Guideline on computerised systems and electronic data in clinical trials (EMA/INS/GCP/112288/2023), 2023
- Stone AA, Shiffman S, Schwartz JE, Broderick JE, Hufford MR, BMJ, Patient non-compliance with paper diaries, 2002
Quelle est la différence entre un PRO et un ePRO ?
Le PRO (patient-reported outcome) désigne la mesure elle-même. La FDA le définit comme une mesure fondée sur un rapport qui vient directement du patient sur son état de santé, sans modification ni interprétation de sa réponse par un clinicien ou un tiers. L’ePRO recueille ces mêmes mesures sur smartphone, tablette ou ordinateur, à la place du papier.
Un questionnaire validé sur papier reste-t-il valable en ePRO ?
Oui, si la migration reste limitée. Dans sa guidance d’octobre 2025 sur les COA (clinical outcome assessments), la FDA estime qu’une preuve supplémentaire de comparabilité ne sera probablement pas nécessaire si les changements restent faibles à modérés et si le promoteur suit les bonnes pratiques de migration, comme celles de l’ePRO Consortium du Critical Path Institute.
Faut-il fournir un appareil aux patients qui n’ont pas de smartphone ?
Il faut leur proposer une autre voie de collecte, par exemple un appareil fourni par le promoteur. Selon la ligne directrice de l’EMA sur les systèmes informatisés (2023), un participant qui ne peut pas ou ne veut pas utiliser son propre appareil (BYOD) ne doit pas être exclu de l’essai. Le promoteur doit aussi fixer la configuration minimale des appareils.
Un patient peut-il corriger une réponse ePRO déjà envoyée ?
En général, l’application ne le permet pas. L’EMA demande une procédure de correction, fondée sur une évaluation des risques propre à l’essai et lancée sans tarder par le patient ou le centre. Si c’est le centre, il s’appuie sur une trace écrite : e-mail du patient, compte rendu d’appel. La réponse d’origine doit rester consultable dans la piste d’audit.
Les données ePRO relèvent-elles du 21 CFR Part 11 ?
Oui, pour un essai sous IND ou IDE, ou dont les données appuient un dossier déposé à la FDA. Sa guidance PRO de 2009 renvoie au 21 CFR Part 11 et demande une piste d’audit de toute modification des données sorties de l’appareil du patient. Dans l’UE, l’EMA applique à l’ePRO les mêmes standards ICH E6 qu’à toute autre collecte.
Avec plus de 10 ans d'expérience au sein des CRO, Khalil apporte une expertise approfondie en matière d'essais cliniques et une compréhension claire des défis quotidiens auxquels sont confrontés les professionnels de la recherche. Ses idées sont fondées sur des opérations réelles, ce qui rend son point de vue à la fois pratique et stratégique.
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